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A ATTR-CM é uma patologia progressiva e potencialmente fatal que afeta muitas pessoas em todo o Mundo. Tem origem na dissociação de tetrâmeros de transtirretina instáveis. A transtirretina circula no sangue enquanto um tetrâmero estável, uma proteína com 4 monómeros idênticos. A miocardiopatia amiloide associada à transtirretina pode resultar de numa mutação no gene TTR, levando à formação de monómeros com formação anómala. Estes monómeros anómalos destabilizam o tetrâmero e promovem a sua dissociação, um passo crítico no desenvolvimento da patologia. Consequentemente, os monómeros anómalos dissociados podem agregar-se em fibrilhas tóxicas que se depositam no coração. A ATTR-CM pode ainda ser wild type, em que não existe uma mutação genética associada ao processo de dissociação do tetrâmero. Os doentes com miocardiopatia amiloide associada à transtirretina apresentam-se com sintomas de insuficiência cardíaca, podendo também apresentar outros sinais, como fibrilhação auricular, síndrome do túnel cárpico bilateral ou neuropatia periférica. Vyndaqel® pode ajudar os seus doentes a viver mais tempo e com menos hospitalizações. É o primeiro e único tratamento indicado na redução da mortalidade por todas as causas e da hospitalização por causas cardiovasculares em doentes com ATTR-CM hereditária ou wild type. Vyndaqel® é um estabilizador seletivo da TTR, que se liga nos locais de ligação da tiroxina. A estabilização do tetrâmero e o atraso na dissociação em monómeros é o passo que limita o processo amiloidogénico. Num ensaio de Fase III multicêntrico e aleatorizado, Vyndaqel® reduziu significativamente (em 30%) o risco de mortalidade cardiovascular em comparação a placebo. No mesmo estudo, ficou comprovada a redução na frequência de hospitalizações cardiovasculares ao longo de 30 meses. Vyndaqel® 61 mg, uma única cápsula para o tratamento da ATTR-CM. Pode ser tomado com ou sem alimentos, e a cápsula deve ser ingerida inteira. Em resumo, Vyndaquel® é o primeiro e único tratamento oral disponível para doentes com ATTR-CM, está indicado na redução da mortalidade por todas as causas e hospitalização cardiovascular. Mais, a frequência de reações adversas em doentes tratados com Vyndaqel® foi semelhante a placebo, revelando-o com um fármaco seguro. Recomende Vyndaqel® aos seus doentes com hATTR-CM ou wtATTR-CM